Gentherapie
Gentherapie ist ein Behandlungsverfahren, bei dem nicht ein Medikament die Beschwerden lindert, sondern die Bauanleitung in den Körperzellen selbst verändert wird. Ziel ist es, die Ursache einer Erbkrankheit zu beheben, im Idealfall mit einer einzigen Behandlung.
In jeder Zelle des Körpers liegt eine Bauanleitung, die bestimmt, welche Eiweißstoffe die Zelle herstellt. Diese Anleitung heißt Erbgut oder DNA, und sie ist in Abschnitte gegliedert, die man Gene nennt. Ist ein solcher Abschnitt fehlerhaft, kann ein wichtiger Baustein im Körper fehlen. Das ist die Ursache vieler angeborener Krankheiten. Bei einer Gentherapie bringen Ärzte eine funktionierende Kopie des Abschnitts in die Zellen ein oder reparieren den Fehler direkt vor Ort. Klassische Medikamente tun das nicht: Sie gleichen den fehlenden Stoff nur aus, oft täglich und ein Leben lang.
Von der Dauerbehandlung zur einmaligen Reparatur
Für viele seltene Erbkrankheiten gab es lange gar keine Behandlung. Betroffene Kinder starben früh oder waren dauerhaft schwer eingeschränkt. Die Gentherapie hat hier zum ersten Mal echte Heilungen möglich gemacht. Bei der spinalen Muskelatrophie etwa, einer Erkrankung, die Säuglingen die Muskelkraft nimmt, kann eine einzige Infusion den Krankheitsverlauf stoppen.
Wirtschaftlich ist das Verfahren eine Besonderheit. Weil eine Behandlung im besten Fall ein Leben lang wirkt, verlangen Hersteller den Gegenwert vieler Behandlungsjahre auf einmal. Einzelne zugelassene Gentherapien kosten deshalb ein bis drei Millionen Euro pro Patient. Krankenkassen und Hersteller handeln inzwischen Verträge aus, bei denen ein Teil des Geldes zurückfließt, falls die Wirkung ausbleibt.
Gleichzeitig ist der Markt klein. Viele der behandelbaren Krankheiten betreffen weltweit nur einige tausend Menschen. Für Investoren ist das ein Risiko: Die Entwicklung kostet Hunderte Millionen, die Zahl der zahlenden Patienten bleibt aber überschaubar. Mehrere Firmen haben zugelassene Gentherapien wieder vom Markt genommen, weil sich der Vertrieb nicht rechnete.
Wie das Gen in die Zelle kommt
Das Hauptproblem ist der Transport. Eine nackte Erbgut-Kopie würde im Blut sofort zerfallen und nie in einer Zelle ankommen. Deshalb nutzt man Transportmittel, sogenannte Vektoren. Am häufigsten sind das entschärfte Viren, denen man die krankmachenden Gene entfernt und dafür das gewünschte Gen eingesetzt hat. Viren eignen sich dafür, weil sie von Natur aus darauf spezialisiert sind, Zellen zu befallen und dort Erbmaterial abzuliefern.
Es gibt zwei Wege. Bei der Behandlung im Körper wird der Vektor direkt gespritzt, etwa ins Auge oder in die Blutbahn. Beim zweiten Weg entnimmt man dem Patienten Zellen, verändert sie im Labor und gibt sie ihm zurück. Das ist aufwendiger, aber besser kontrollierbar, weil man vorher prüfen kann, ob die Veränderung geklappt hat.
Eine neuere Variante schneidet direkt im Erbgut. Die Genschere CRISPR findet eine bestimmte Stelle in der DNA und trennt sie dort auf, damit die Zelle den Fehler beim Reparieren korrigiert. Wichtig ist eine Abgrenzung, die oft durcheinandergerät: Behandelt werden Körperzellen eines lebenden Menschen. Veränderungen an Ei- oder Samenzellen würden an Kinder weitergegeben und sind in Deutschland und den meisten Ländern verboten.
Zugelassene Therapien und Firmen in den Schlagzeilen
In Europa und den USA sind inzwischen über zwanzig Gentherapien zugelassen. Sie behandeln unter anderem eine erbliche Form der Blindheit, die Bluterkrankheit und die Sichelzellanämie, eine Erkrankung der roten Blutkörperchen. 2023 wurde die erste Therapie mit der Genschere CRISPR zugelassen, was als Wendepunkt gilt.
In Wirtschaftsnachrichten tauchen Namen wie Novartis, Vertex, CRISPR Therapeutics oder Bluebird Bio auf. Ihre Aktienkurse hängen stark an einzelnen Zulassungsentscheidungen von Behörden. Fällt eine Studie schlecht aus, kann ein Kurs an einem Tag um die Hälfte einbrechen.
Ein verbreiteter Irrtum ist, Gentherapie sei ein Verfahren gegen jede Krankheit. Sie wirkt vor allem dort, wo ein einzelnes fehlerhaftes Gen die Ursache ist. Volkskrankheiten wie Diabetes Typ 2 entstehen aus dem Zusammenspiel vieler Gene und der Lebensweise. Dort ist von der Gentherapie auf absehbare Zeit wenig zu erwarten.